האם התרופות הבאות יתוספו לסל הבריאות?

Daliresp (Roflumilast)/Daxas

טיפול חדשני להפחתת התלקחויות (התקפי התפרצות המחלה) בחולים עם COPD קשה. Daliresp/Daxas היא תרופה ייחודית וחדשנית המיועדת להפחתת התלקחויות בחולים עם COPD קשה. התרופה משתייכת לקבוצה טיפולית חדשה (מעכבי PDE-4), המעכבת תהליכים דלקתיים על-ידי עיכוב פירוק ה-Cyclic AMP. במחקרים קליניים רב-מרכזיים נמצא כי לתרופה יעילות קלינית מובהקת בהפחתת מספר ההתלקחויות.

ל-Daliresp/Daxas כדאיות כלכלית הן בהשוואה לטיפולים אחרים הכלולים במתווה הטיפולי והן כתוספת לטיפולים הקיימים, לפיכך, Daliresp/Daxas, המאושרת על-ידי ה-FDA וה-EMEA, הוכללה בהנחיות הטיפוליות האחרונות של הקו המנחה-העולמי לטיפול במחלת COPD. התרופה מציעה לראשונה גישה טיפולית חדשנית להפחתת התלקחויות ב-COPD קשה.

COPD היא מחלת ריאות חסימתית כרונית (Chronic obstructive pulmonary disease) הנגרמת בעיקר כתוצאה מעישון. המחלה מלווה בקשיי נשימה וביצירת ליחה כרונית. COPD מתאפיינת בדלקת כרונית בסימפונות וכן בדלקת והרס של רקמת הריאה, נזק אשר גורם להפרעה חסימתית כרונית ופרוגרסיבית. בשלב מתקדם של המחלה מופיעות התלקחויות חדות הגורמות לירידה בתפקוד הריאתי, ירידה באיכות החיים, אשפוזים תכופים ותמותה. החולים הקשים הנוטים להתלקחויות מהווים את אוכלוסיית הסיכון לתחלואה ולתמותה במחלה. התרופה יעילה בהפחתת מספר ההתלקחויות בחולי COPD קשים, בעלת כדאיות כלכלית, ניתנת פומית, פעם ביום, קבוצה טיפולית חדשה, כלולה בהנחיות הטיפול העולמיות, בעלת פרופיל בטיחותי טוב, מאושרת ומשווקת בארה"ב ובאירופה.

Pralatrexate Folotyn/Difolta

זוהי תרופה חדשנית וייחודית, המיועדת לטיפול בלימפומה קשה מסוג Peripheral T-Cell Lymphoma, העמידה לטיפולים כימותרפיים מקובלים. התרופה נחקרה במחקר ה-PROPEL שהיה המחקר הנרחב ביותר באוכלוסיית החולים במחלה. 115 החולים במחקר חוו בממוצע שלושה כשלונות טיפוליים קודמים. תוצאות המחקר הראו כי הגידול הצטמצם או נעלם לגמרי (עם עדויות ב-CT) בשליש מהחולים ללא קשר לגיל, לתת-קבוצה הסטולוגית, לטיפול קודם או להשתלת תאי גזע עצמיים. התוצאות החיוביות היוו בסיס לרישום התרופה על-ידי ה-FDA במסלול מהיר ולהכללתה בהנחיות העולמיות לטיפול בסרטן מסוג זה. התרופה אף נכללת בסל השירותים של ה-Medicare וה-Medicaid בארה"ב.

RTCL הינו סוג של סרטן של מערכת הלימפה הכולל בתוכו מספר לימפומות הטרוגניות ואגרסביות. המחלה מהווה כ-10%-15% מבין כל המקרים החדשים של ה-Non-Hodgkin’s Lymphomas.. בניגוד ללימפומה מסוג B-cell NHL, ל-PTCLs פרוגנוזה גרועה יותר ועמידות יתר לטיפולים כימותרפיים עם שיעורי הפוגה והישרדות נמוכים. RTCL עמידה מאוד לטיפולים הכימותרפיים המקובלים ולכן קיים צורך בטיפול חדשני ויעיל אשר יספק מענה לחולים שחוו כשלונות טיפוליים קודמים. התרופה הראשונה שאושרה על-ידי ה-FDA לטיפול ספציפי בסרטן מסוג-RTCL, אופציה טיפולית יעילה ובטוחה לחולים שחוו כשלון טיפולי קודם, מביאה לצמצום הגידול או היעלמותו המלאה בשליש מהחולים, כלולה בנוהלי טיפול בינלאומיים (NCCN guidlines) כקו שני הן לחולים המועמדים להשתלה והן לאלו שאינם מועמדים להשתלה, ובעלת פרופיל בטיחות טוב.

פרדקסה (Pradaxa) - דור חדש של נוגדי קרישה

פרדקסה הינה תרופה נוגדת קרישה חדשה ומתקדמת מהדור החדש, המהווה תחליף לתרופה המקובלת והוותיקה קומדין, שלא נמצא לה תחליף בחמישים השנים האחרונות. התרופה מיועדת למניעת שבץ בחולי פרפור פרוזדורים. מדובר בהפרעה בקצב הלב המלווה לעיתים בקוצר נשימה, כאבים בחזה, הרגשה כללית רעה וירידה באיכות החיים. הפרעת הקצב מגבירה באופן משמעותי את הסיכון ליצירת קרישי דם בחלל הלב ולשליחתם לזרם הדם, על כן המטרה העיקרית בטיפול בחולי פרפור פרוזדורים היא למנוע מקרישי הדם שנוצרו בלב להגיע אל המוח ולהגן על המוח מפני שבץ מוחי. היום היא מאושרת לחולים שעומדים בקריטריון של CHADS4 (מדד המשמש להערכת סיכון לשבץ מוחי בחולים עם פרפור פרוזדורים) ומעלה.

פרדקסה מיוצרת על-ידי חברת ברינגר אינגלהיים בגרמניה ומשווקת בישראל על-ידי חברת התרופות רפא. התרופה אושרה על-ידי מינהל המזון והתרופות של ארצות הברית (ה-FDA) ועל-ידי משרד הבריאות בקנדה וכן מוזכרת בנוהלי טיפול בינלאומיים למניעת שבץ כחלופה מוצלחת ומוכחת לוורפרין (קומדין). אישור פרדקסה ברחבי העולם למניעת שבץ בפרפור פרוזדורים התקבל בעקבות מחקר בינלאומי נרחב שעקב במשך כשנתיים אחרי 18,113 חולים ב-44 מדינות בעולם, כולל ישראל. המחקר, שפורסם בכתב העת הרפואי New England Journal of Medicine, הוכיח כי פרדקסה במינון של 150 מ"ג פעמיים ביום יעילה ובטוחה יותר מוורפרין (קומדין). במחקר נמצא כי פרדקסה במינון של 150 מ"ג פעמיים ביום יעילה יותר באופן מובהק מוורפרין במניעת שבץ ותסחיפים סיסטמיים ובעלת שיעור נמוך יותר של דימומים, כולל דימומים תוך-מוחיים. בנוסף, בניגוד לקומדין, פרדקסה אינה מחייבת דיאטה מיוחדת, התאמות מינון תכופות או בדיקות דם תכופות. בחלק הישראלי של המחקר השתתפו 689 חולים מ-29 מרכזים רפואיים ברחבי הארץ.

פרפור פרוזדורים, היא הפרעה בקצב הלב המלווה לעיתים בקוצר נשימה, כאבים בחזה, הרגשה כללית רעה וירידה באיכות החיים. הפרעת הקצב מגבירה באופן משמעותי את הסיכון ליצירת קרישי דם בחלל הלב, לשליחתם לזרם הדם, ולהגעתם למוח, שם הם עלולים לגרום לשבץ מוחי. על כן מטרה עיקרית בטיפול בחולי פרפור פרוזדורים הינה למנוע היווצרות של קרישי הדם ועל-ידי כך להגן על המוח מפני שבץ.