|
תרופה מאריכה חיים [צילום: פלאש 90]
|
|
|
|
|
תרופת JAKAVI, מבית נוברטיס אונקולוגיה, מביאה להארכת חיי חולי מיאלופיברוזיס. כך עולה מתוצאות שני מחקרים שנערכו בארה"ב (COMFORT-1) ובאירופה (COMFORT-2) והוצגו בכינוס איגוד ההמטולוגים השנתי (ASH) שהתקיים בארה"ב.
מחקר ה-COMFORT-1, נמשך 102 שבועות ונערך בקרב מדגם מייצג של 309 חולי מיאלופיברוזיס. החולים חולקו לשתי קבוצות, כאשר האחת טופלה ב-JAKAVI והשנייה היוותה קבוצת ביקורת, שכללה טיפול בפלצבו.
תוצאות המחקר הצביעו על הפרש משמעותי בשרידות החולים. כך, בקבוצה שטופלה ב-JAKAVI, נצפו 27 מקרי מוות בכל משך זמן המחקר, לעומת 41 מקרי מוות בקבוצת הפלצבו. מדובר בהבדל בתמותה של כמעט פי שניים בקבוצת הביקורת, לעומת הקבוצה שטופלה בתרופה.
מסקנות המחקר הראו, כי מעבר לירידה המתמשכת בגודל הטחול ושיפור באיכות החיים, הטיפול ב-JAKAVI מסייע בהארכת חיי החולים.
מחקר ה-COMFORT-2 נמשך 112 שבועות ונערך בקרב מדגם מייצג של 219 חולים. 146 מתוכם טופלו ב-JAKAVI ו-73 בקבוצת הביקורת, שבה חולים טופלו בטיפולים המקובלים. לאחר מעקב של שנתיים, נמצאו הבדלים משמעותיים בשרידות הכללית של החולים. כך, בקרב קבוצת החולים שטופלה בתרופה, שיעור התמותה עמד על 14% לעומת 22% תמותה בקבוצת הביקורת.
התרופה מאושרת על-ידי ה-FDA וה-EMEA באירופה ונותנת מענה טיפולי למחלה. הטיפול מנטרל את מעבר האותות השגויים אל תאי מח העצם ומונע מהם להפריע לפעילות ייצור תאי הדם התקינים.
ד"ר ילנה מישצ'נקו, רופאה המטולוגית מומחית, מרכזת תחום מחלות מיאלופרוליפרטיביות, המכון ההמטולוגי, מרכז רפואי בני ציון, ציינה: "עד לאחרונה, כל הטיפולים למיאלופיברוזיס הראו השפעה חלקית וזמנית בלבד בהפחתת הסימפטומים של המחלה, ולא שינו את מהלך המחלה. הטיפול ב-JAKAVI מראה אחוזי תגובה גבוהים ומתמשכים בקרב החולים. זהו הטיפול הראשון העשוי לשנות מהלך המחלה ואף להאריך משך החיים של החולים במיאלופיברוזיס, ומכאן חשיבותו עבור החולים. בארץ חולים שהחלו לקבל טיפול בתרופה החדשה לאחרונה מראים שיפור ניכר במצבם, בעיקר בהפחתת גודל הטחול וסימפטומים כדוגמת חום, ירידה במשקל, גרד והזעות לילה, וחלקם יכולים לשוב ולנהל שגרת חיים רגילה. כולי תקווה כי בעזרת אפשרות הטיפול החדשה נוכל בעתיד להביא לשינוי משמעותי באופן הטיפול במחלת המיאלופיברוזיס".
על המחלה:
מיאלופיברוזיס היא מחלה ממארת של מח העצם, הנגרמת בשל שיבוש במעבר אותות במסלול של גן ה-JAK, אשר עומד בבסיס ביקורת ייצור תאי הדם. שיבוש זה מוביל לייצור לקוי של תאי דם וכתוצאה מכך להצטלקות מח העצם. המחלה פוגעת ב-1 מתוך 100,000 בני-אדם לשנה ומספר החולים בישראל כיום (המצאות) מוערך בכ-300 חולים. המחלה מתאפיינת בסימפטומים קשים, הכוללים: הגדלה ניכרת של הטחול, ירידה קיצונית במשקל, אנמיה, חום, חולשה, הזעות לילה, גרד, נטייה לזיהומים, דימום, חסימת כלי דם וסיכון להתפתחות לוקמיה חריפה.
החולים נחלקים למספר קבוצות סיכון, בהתבסס על מספר קריטריונים: גיל, חומרת האנמיה, חומרת הסימפטומים של המחלה וקריטריונים נוספים הנקבעים בהתאם לתוצאות בדיקות דם ומח עצם של החולים. על-פי קריטריונים אלו נקבעת הפרוגנוזה: מחלה בסיכון גבוה - אורך ההישרדות של חולים אלו עומד על עד שנתיים, מחלה בסיכון נמוך - הישרדות של עד עשר שנים, מחלה בסיכון בינוני, בה משך ההישרדות של החולים נע בין שנתיים לעשר שנים. גם ללא תלות בדרגת הסיכון, באחוז גבוה מהחולים בכל קבוצות הסיכון הטחול מוגדל באופן משמעותי, וכן קיימים סימפטומים קשים אשר מגבילים ופוגעים משמעותית באיכות החיים של החולים עד כדי ריתוק למיטה של אחוז ניכר מהחולים.