טבע: הצלחה בשני ניסויים בתרופה לאסטמה

טבע הודיעה (יום ג', 2.9.14) כי התכשיר reslizumab, נוגדן חד שבטי נגד IL-5, הציג יעילות ברורה והשיג את יעד המחקר העיקרי של הפחתת תדירות התקפי אסתמה קלינית בהשוואה לפלצבו בשני מחקרים שלב שלישי מרכזיים שנערכו במטופלים עם אסתמה מתונה עד חמורה שאינה בשליטה מספקת, עם רמה גבוהה של אאוזינופילים בדם.

בשני המחקרים, הטיפול ב-reslizumab הדגים הפחתה משמעותית, מבחינה קלינית וסטטיסטית, בתדירות ההתקפים Reslizumab אף הדגים השפעה חיובית על מדדים של תפקודי ריאות ושליטה באסטמה (מידע נוסף ממחקרים שלב שלישי יוצג בקונגרס השנתי של איגוד הנשימה האירופי ERS (מינכן, 10-6 בספטמבר).

השילוב של הפחתה משמעותית בהתקפים קליניים בנוסף לשיפור בתפקודי ריאות עשוי להציע ש-reslizumab הינו תכשיר בעל תועלות ייחודיות לחולים באסטמה בינונית עד חמורה, עם רמות גבוהות של אאוזינופילים בדם.

מניתוח ממצאים ראשוניים עולה, כי שכיחות תופעות הלוואי הייתה ברת-השוואה לזו של קבוצת הפלצבו בשני המחקרים. שכיחות תופעות הלוואי הייתה בהתאם למדווח באוכלוסיית חולים באסטמה מתונה עד חמורה, עם שכיחות גבוהה יותר לדלקות בדרכי הנשימה העליונות, אסטמה וכאבי ראש. הערכות נוספות של ממצאי המחקרים, על אודות יעילות ובטיחות התכשיר, מתבצעות.

התוצאות המדווחות היום מהוות בסיס להערכת התכשיר להתוויות נוספות, כגון מחלת ריאות חסימתית כרונית (COPD) עם רמות גבוהות של אאוזינופילים. הפיתוח הקליני הקיים של צורת מתן נוספת, תת עורית, יהווה חיזוק נוסף לתחום הפעילות, עם צפי הגשה לרישום במחצית השנייה של שנת 2017.

IL-5 הוא מרכיב מהותי בגדילה ובפעילות של תאים אאוזינופילים. נראה כי חסימת הפעילות של מרכיב זה מפחיתה את ההתקפים. אסטמה שאינה בשליטה מיטבית, הקשורה עם רמות גבוהות של אאוזינופילים בדם, משפיעה על מספר רב של חולים. השגת שליטה מהווה אתגר עבור רופאים וחולים ובעלת נטל כבד על מערכות בריאות. מוערך כי שווי השוק לתכשירים ביולוגיים לאסטמה חמורה גבוה מ-7.5 מיליארד דולר בשנה בארה"ב ואירופה בלבד.

ניתוח מפורט של הנתונים עדיין מתבצע, ותוצאות מלאות יוגשו להצגה בכנס מדעי עתידי ולפרסום בכתבי עת מדעיים.

מריו קאסטרו, חוקר ראשי מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת וושינגטון, במחלקה לרפואת ריאות וטיפול קריטי, מסר כי " הממצאים העקביים שנמצאו בשני המחקרים הללו מרשימים מאוד. הודגמו הפחתות משמעותיות בסיכון להתקפי אסתמה. הממצאים תומכים בפוטנציאל הטיפול הממוקד באמצעות reslizumab לחולי אסתמה עם רמה גבוהה של אאוזינופיל בדם, הנמצאים בסיכון להחמרה בהתקפי אסתמה ואשר אינם מצליחים להשיג שליטה במחלה, על-אף נטילת טיפולים מקובלים".

"נתונים אלו ממחקרים שלב שלישי מרשימים ביותר. אסתמה שאינה בשליטה מספקת על-אף טיפולים מקובלים בתחום ממשיכה להוות בעיה חמורה עבור חולים, רופאים ומערכות בריאות. הצלחתם של מחקרים אלה מעניקה לנו ביטחון שייתכן שנוכל לספק טיפול חדש לחולי אסתמה, הנמצאים בסיכון להחמרה במחלה", אמר ד"ר מייקל היידן, נשיא מחקר ופיתוח גלובלי והמדען הראשי בטבע. "אנו מתכננים להגיש בקשות לאישור בארה"ב, אירופה ובאזורים אחרים בהקדם האפשרי".