טיפול חדש יאריך חיים בחולי ALS

חוקרים מאוניברסיטת בן-גוריון בנגב מפתחים בימים אלה טיפול חדש לטרשת אמיוטרופית צדית (ALS, ניוון שרירים), שמטרתו לשפר את תפקוד ההגנה החיסונית של מערכת העצבים המרכזית, באמצעות קידום השחזור של סביבה בריאה במערכת העצבים המרכזית.

ALS (מחלת לו גריג), הינה מחלה ניוונית מתקדמת וקטלנית, המשפיעה על תאי עצב מוטוריים במוח ובעמוד השדרה. הניוון המתקדם של הנוירונים המוטוריים מוביל לניוון, לשיתוק ולבסוף למוות עקב כשל בשרירי הנשימה. חלק מהתקדמות המחלה קשור לפעילות מוגברת של תאי גלייה, סוג של תאי חיסון שמשמידים והורגים את הנוירונים המוטוריים ומפחיתים את יכולתם לטהר את סביבת מערכת העצבים המרכזית.

ד"ר רחל ליכטנשטיין, מהמחלקה להנדסת ביוטכנולוגיה ע"ש אברם וסטלה גולדשטיין-גורן באוניברסיטת בן-גוריון, התמקדה במחקרה בהפחתת התגובה החיסונית השלילית הזו.

לדבריה, "מצאנו דרך למנוע מתאי הגלייה לתקוף ולהרוג תאי מוח בריאים. על-מנת להשיג את המטרה הזו, ובהתבסס על נתונים קודמים שאספנו, שמצביעים על תפקיד מרכזי של סוג סוכר מסוים במרכיב ה-Fc (fragment crystallizable, זנב הנוגדן) של נוגדנים מחולי ALS, ניצלנו את מרכיב ה-Fc של MabThera, תרופה קיימת המשמשת לטיפול בחולי לימפומה המכילה את אותו סוג סוכר. הצלחנו להפוך את ה-Fc ב-MabThera למולקולה חדשה, העומדת בתנאים לרישום כפטנט, שאפשר להשתמש בה לטיפול ב-ALS. תוצאות הניסויים שלנו על עכברים טרנסגניים, חולי ALS, הראו עלייה ניכרת בתוחלת החיים".

טכניקה זו מסייעת למערכת העצבים המוחלשת לבצע בצורה טובה יותר את מטלות הטיהור שלה, כלומר פינוי תאים מתים, פסולת וחומרים אחרים הפוגעים במערכת, ומאפשרת לעכברים החולים לחיות חיים טובים יותר וארוכים יותר.

מאוניברסיטת בן-גוריון נמסר, כי מאחר שהגורם המדויק ל-ALS אינו ידוע, המחקר מתמקד בהארכת תוחלת החיים לאחר התפרצות המחלה, שנכון להיום נעה בין שנתיים לחמש שנים בקרב רוב החולים.

ד"ר אורה הורוביץ, סמנכ"ל בכירה לפיתוח עסקי בב.ג. נגב טכנולוגיות, חברת מסחור הטכנולוגיות של אוניברסיטת בן-גוריון בנגב, אמרה: "אמנם מדובר רק במחקר מוקדם בעכברים, אך אנחנו מאמינים שהתרופה החדשה הזו יכולה להיות בעלת השפעה ניכרת על תוחלת החיים של חולי ALS".

לדבריה, "יכולות להיות לה השפעות ניכרות על תוחלת החיים של חולים במחלות ניווניות אחרות, כמו אלצהיימר ופרקינסון. המחלות האלה חולקות פגיעה משותפת ביכולת לטהר את המוח מרעלנים ומפסולת תאים. הצעת התרופה החדשה שלנו יכולה להיות יעילה להמרצת מנגנון הטיהור העצמי של המוח האנושי, ובכך לשפר את חייהם של מיליוני אנשים".

היום יש רק שתי תרופות המיועדות לטיפול בחולי ALS: רלוזול, הידועה כרילוטק, שעוזרת להאריך את הישרדות החולים בשלושה עד שישה חודשים, ואדרבונה (רדיקבה), תרופה שאושרה לאחרונה (מאי 2017) במנהל המזון והתרופות האמריקני, שנחלה הצלחה מועטה יחסית.

"מכיוון שאנחנו משתמשים במרכיב מתרופה קיימת ומאושרת, אנחנו מאמינים שנזדקק לכמות מוגבלת של בדיקות פרה-קליניות, ונוכל להגיע לשלב הקליני מוקדם יותר מאשר במקרים אחרים", ציינה ד"ר ליכטנשטיין, שמחפשת עכשיו חברת תרופות לשיתוף פעולה בתחום זה.