|
|
טיפול משלים [צילום: האוניברסיטה העברית]
|
|
|
|
|
|
|
תרופה חדשה הנקראת בנזל (Banzel), או בשמה הגנרי רופינמיד (rufinamide), אושרה כטיפול משלים לצורה חמורה של אפילפסיה הנקראת 'תסמונת לנוקס גסטו'. כך הודיע ארגון המזון והתרופות האמריקני (FDA) בסוף השבוע.
האישור התבסס על תוצאות ניסוי רפואי שנעשה לאורך ארבעה חודשים וכלל חולים בגילאים 4 עד 30. בהשוואה לחולים שקיבלו פלצבו (תרופת דמה שאינה מכילה חומר רפואי אך מבחינה פסיכולוגית משפיעה כתרופה), אלו שקיבלו את התרופה סבלו ממספר נמוך ב-41% של התקפים טוניים ואטוניים, ונמוך ב-20% של התקפים מכל סוג שהוא.
תופעות לוואי שכיחות כללו כאבי ראש, סחרחורות, עייפות, ישנוניות, ראייה כפולה, בחילות, הקאות ובעיות הליכה.
כמו בכל התרופות האחרות לטיפול באפילפסיה, הבנזל תישא עליה אזהרה כי היא עלולה להעלות את הסיכון למחשבות אובדניות או להתנהגות אובדנית. כל החולים המשתמשים בבנזל יקבלו מדריך המיועד למטופלים ומציין את הסיכון למחשבות והתנהגויות אובדניות הקשורות למשפחה זו של תרופות. כך בהצהרת ה-FDA.
בנזל, המיוצרת על-ידי 'Eisai Medical Research Inc', זכתה על-ידי ה-FDA ל"סטטוס של תרופות יתומות". כינוי זה ניתן לתרופה המיועדת לטפל במחלה או במצב הפוגע בפחות מ-200,000 בני אדם בארצות הברית.
תסמונת לנוקס גסטו מתחילה בדרך כלל לפני גיל 4 ונגרמת ממום במוח, מפציעת ראש חמורה, מזיהום במערכת העצבים המרכזית או ממצבים ניווניים או מטבוליים תורשתיים. ב-30% עד 35% מהמקרים הגורם למצב אינו ידוע.
חולים הסובלים מצורה זו של אפילפסיה חווים תקופות של התקפים תכופים ותקופות בהן ההתקפים מעטים יחסית. הם סובלים מסוגים שונים של התקפים, כולל התקפים טוניים (התקשות הגוף, גלגול העיניים כלפי מעלה, התרחבות האישונים ודפוסי נשימה שונים), התקפים אטוניים (איבוד קצר של מתח שריר ואיבוד הכרה הגורמים לנפילות פתאומיות), אי-התמצאות זמנית בלתי טיפוסית ( atypical absence) ורטט שריר עוויתי (myoclonic).
רוב הילדים הסובלים מתסמונת לנוקס גסטו סובלים גם מליקוי מסוים ברמת התפקוד האינטלקטואלי וברמת עיבוד המידע, כמו גם מעיכוב התפתחותי ומבעיות התנהגותיות.
האישור מציע למעשה טיפול נוסף לחולים הסובלים מהתקפים קשים וחמורים אלו.
