תוצאות מבטיחות בניסוי בתרופה ל-ALS

תרופה המשמשת כבר לטיפול בתסמינים של אפילפסיה תוכל אולי להאט את חולשת השרירים המלווה את מחלת ALS (טרשת אמיוטרופית צידית). ALS, המכונה גם מחלת לו גריג, היא מחלה נוירו-ניוונית קטלנית שעד כה לא נמצא לה טיפול.

לאחר סיום שלב שני של ניסוי רפואי, התרופה - טלמפנל - הצליחה להאט את איבוד היכולות לבצע פעילויות יומיומיות כמו דיבור, הליכה והתלבשות, שבדרך כלל נעלמות עם התקדמות המחלה. התרופה שייכת לקבוצת תרופות הידועות בשם בנזודיאזפינים, המשמשות לטיפול בחרדות ופועלות על המוח ועל עמוד השדרה.

הניסוי, שכלל 59 מתנדבים חולי ALS, הראה כי טלמפנל בטוחה לחולים ותופעות הלוואי ממנה נסבלות. כך על-פי דיווח של החוקרים - מאוניברסיטת ג'ונס הופקינס.

המחקר הראה כי הטלמפנל הצליח להאט את התקדמות תסמיני המחלה המתבטאים בפגיעה ביכולת התפקוד. למרות העובדה שההשפעה לא הייתה גדולה ביותר למינון שניתן במסגרת הניסוי - המוקדם והקטן - החוקרים סבורים כי נתונים מבטיחים כאלו בניסוי בבני אדם הם סיבה מספקת להמשיך ולבדוק את התרופה כאופציה טיפולית למחלה.

פרט לרילוזול, התרופה היחידה שאושרה על-ידי ה-FDA (מנהל המזון והתרופות האמריקני) ל-ALS, אין טיפול שמאט או עוצר את המחלה. הרילוזול יכולה להאריך חיים במידה מתונה בלבד ואינה מאטה את תסמיני המחלה, לכן הצורך בטיפול אחר הוא אמיתי.

החוקרים מקווים למצוא חומר חזק מספיק - בין אם בודד ובין אם בשילוב עם חומרים אחרים - שיוכל להכניס את מחלת ALS לקבוצת המחלות הכרוניות.

30% שיפור

ל-40 חולי ה-ALS בקבוצה שקיבלה את הטלמפנל נדרש חודש כדי להגיע למינון הרצוי והמתאים של התרופה. 19 מהחולים קיבלו פלצבו (תרופת דמה שאינה מכילה חומר רפואי אך מבחינה פסיכולוגית משפיעה כתרופה).

הרופאים דירגו את 40 החולים שקיבלו את הטלמפנל ואת 19 החולים ששימשו כקבוצת ביקורת על-פי בדיקה של כוח שריר זרוע איזומטרי (שווה ערך). הבדיקה כללה גם מדד ALSFRS (שיעור השינוי בסקאלת דירוג תפקוד ALS) - אמצעי מדידה סטנדרטי של יכולות הכוללות דיבור, בליעה, כתיבה, נשימה, הליכה וחיתוך מזון.

אצל רוב החולים, הטלמפנל האט את התקדמות ה-ALS. התוצאות בלטו במבחני ה-ALSFRS, שהראו האטה של 30% בהידרדרות.

לטלמפנל יש את היכולת לחסום רצפטורים ספציפים בתאי עצב הרגישים ל-ALS, שהם 'אזורי עגינה' לנוירוטרנסמיטר גלוטמט. רמות הגלוטמט גבוהות בנוזל עמוד השדרה ובמוח אצל כ-40% מחולי ALS. טלמפנל, ומולקולות אחרות שנלחמות בגלוטמט, שומרות על אורך חיי תאי העצב ועל כוח השריר.

החוקרים ציינו גם כי לטלמפנל יש יתרון של מולקולה קטנה שיכולה לחלחל למוח ולעמוד השדרה, שם היא נדרשת. נכון לעכשיו, ניסוי בינלאומי גדול נמצא בשלביו הסופיים ואמור להסתיים השנה.

הממצאים פורסמו ב-Amyotrophic Lateral Sclerosis.