ה-FDA אישר מעמד תרופת יתום לטיפול חדש בסרטן הלבלב

חברת הביופרמצבטיקה ביוקנסל, העוסקת במחקר ופיתוח של תרופות למחלת הסרטן, משלימה צעד חשוב נוסף בדרך לטיפול עתידי בסרטן הלבלב: מינהל המזון והתרופות האמריקני ה-FDA אישר לביוקנסל מעמד של תרופת יתום (drug orphan) לתרופת ה-BC-819, עבור טיפול בסרטן הלבלב בארה"ב. תרופת ה-BC-819 נמצאת בניסוי קליני בטיפול בסרטן הלבלב (Phase I/IIa), הצפוי להסתיים בתוך מספר שבועות, אז תפרסם החברה את תוצאותיו.

אישור זה מעניק לחברה את הזכות לשווק את התרופה באופן בלעדי בארה"ב למשך שבע שנים מיום אישורה, בלעדיות זו הינה משמעותית מאוד מבחינה מסחרית. תרופת ה-BC-819 נמצאת בניסויים קליניים גם בסרטן שלפוחית השתן (Phase IIb) ובסרטן השחלות (Phase I/IIa), בעבורו ניתן לפני כשנה אישור לתרופת יתום.

סרטן הלבלב נחשב כאחד ממחלות הסרטן הקטלניות ביותר ועל-פי הערכות שיעור התמותה ממחלה זו נאמד בכ-80% מהחולים במהלך השנה הראשונה להתפרצות המחלה ועולה לכדי כ-95% במהלך 5 שנים מיום התפרצות המחלה. עלויות הטיפול בסרטן הלבלב נאמדות במספר מיליארדי דולרים בשנה. ביוקנסל החלה בנובמבר 2009 בטיפולים במסגרת ניסוי קליני Phase I/IIa בחולים בסרטן בלתי-נתיח בלבלב, תחת אישור IND מה-FDA. הניסוי כולל 9 חולים ומטרתו בדיקת בטיחות (לרבות המינון האופטימלי של הטיפול) ויעילות ראשונית של התרופה BC-819 בטיפול בסרטן הלבלב. כל חולה שמשתתף בניסוי מקבל ארבעה טיפולים של BC-819, פעמיים בשבוע במשך שבועיים.

בינואר 2010 הודיעה ביוקנסל כי הסתיים הטיפול בקבוצת המינון הראשונה (מתוך שתיים) של הניסוי, לאחר שנבחנו תוצאות הבטיחות ולא אובחנו תופעות לוואי כלשהן הקשורות לתרופה, קיבלה החברה אישור מהמפקח הרפואי של הניסוי לפתוח בקבוצת מינון שנייה, המטופלת במינון המקסימלי, בהתאם לתוואי הניסוי שנקבע, של 8 מ"ג למנה. בניסוי משתתפים המרכזים הרפואיים הדסה עין כרם בירושלים, שיבא בתל השומר, מאיר בכפר סבא והמרכז הרפואי של אוניברסיטת מרילנד בבולטימור, ארה"ב. ביצוע הניסוי ממומן חלקית על-ידי מענק בסך כולל של עד 950 אלף דולר שניתן לחברה על-ידי קרן BIRD, קרן המו"פ התעשייתי הדו-לאומית של ארה"ב וישראל.

אורי דנון, מנכ"ל ביוקנסל, אמר היום: "אנחנו שמחים על קבלת מעמד של תרופת יתום לתרופת ה-BC-819 לטיפול בסרטן הלבלב, ובכך לחזק את הפוטנציאל המסחרי של התוויה זו, העתידה להיות מנוע הצמיחה העיקרי של ביוקנסל. אישור זה מתווסף לאישור תרופת יתום שניתן בעבר לשימוש בטיפול בסרטן השחלות ומהווה הבעת אמון בפוטנציאל הטכנולוגי של ביוקנסל להובלה בתחום הטיפול במחלות הסרטן. אנו מתכוונים להשלים את ניסוי Phase I/IIa בסרטן הלבלב ולהכריז על התוצאות תוך מספר שבועות".

תרופת יתום מוגדרת כתרופה למחלה הפוגעת במספר קטן יחסית של אנשים באוכלוסיה. בארה"ב, מוגדרת תרופת יתום כמחלה הפוגעת בפחות מ-200,000 אנשים בשנה. על-מנת לעודד פיתוח תרופות למחלות אלה, ניתנים הטבות ותמריצים למפתחים. ההטבה הסטנדרטית העיקרית לתרופות יתום בארה"ב היא הזכות לשווק את התרופה באופן בלעדי למשך שבע שנים מיום אישורה. הטבות נוספות כוללות זיכוי מס מקומי על הוצאות מו"פ ופטור מתשלום עמלות ל-FDA.

ביוקנסל נוסדה בשנת 2004 על-ידי פרופ' אברהם הוכברג, פרופסור לביולוגיה מולקולרית באוניברסיטה העברית בירושלים, ובהתבסס על טכנולוגיה שפיתח במשך 20 שנה. החברה מתמחה בפיתוח טיפולים למספר רב של סוגי סרטן. ביוקנסל פיתחה קבוצת תרופות ייחודיות המבוססות על שימוש בפלסמידים (חומר ביולוגי) לטיפול ממוקד במחלות סרטן שאינו גורם לתופעות לוואי משמעותיות ומיועד להביא להשמדה ממוקדת של תאי סרטן וללא פגיעה בתאים בריאים.

תרופת ה-BC-819 שפיתחה החברה מתבססת על גן ה-H19 המתבטא אך ורק בתאים של גידולים סרטניים ואינו מתבטא בתאים בריאים ועושה שימוש בגן זה להפעלת רעלן בתוך התאים הסרטניים בלבד באופן שיביא להשמדתם מבלי לגרום נזק לתאים בריאים. גן ה-H19 מתבטא בשליית האישה וברקמות עובריות, אך הוא מושתק מיד לאחר הלידה ושב ומתבטא בכמויות גדולות בתאים של יותר מ-40 סוגי סרטן. ההנחה היא כי הגן H19 מאפשר לתאים סרטניים לשרוד בתנאים בהם קיימות רמות נמוכות של נוזל דם ושל חמצן, המאפיינים את סביבת התאים הסרטניים, ובכך מאפשר את התפתחות הגידול ויצירת גרורות.