אושרה תרופה ייעודית למחלת המיאלופיברוזיס

בשורה משמחת לחולי מיאלופיברוזיס: הסוכנות האירופית להערכת תרופות (EMEA) אישרה את התרופה 'JAKAVI', מבית נוברטיס אונקולוגיה, לטיפול במחלת מיאלופיברוזיס - מחלת דם ממארת הפוגעת בייצור תאי הדם במח העצם.

מחלת המיאלופיברוזיס היא מחלה ממארת של מח העצם, בה ישנו ייצור לקוי של תאי דם כתוצאה מהצטלקות מח העצם. המחלה פוגעת באחד מתוך 100,000 בני אדם לשנה ומספר החולים בישראל כיום (המצאות) מוערך בכ-300 חולים. המחלה מתאפיינת בסימפטומים קשים הכוללים הגדלה ניכרת של הטחול, ירידה קיצונית במשקל, אנמיה, חום, חולשה, הזעות לילה, גרד, נטייה לזיהומים, דימום, חסימת כלי דם וסיכון להתפתחות לוקמיה חריפה.

לא קיים טיפול מכוון למחלה ורוב החולים מקבלים טיפול תומך בלבד. אפשרות הריפוי היחידה היא השתלת מח עצם מתורם, אולם מפאת גילם המבוגר ומצבם הקשה, רוב חולי המיאלופיברוזיס אינם מתאימים להשתלה, כך שבישראל הלכה למעשה מבוצעת השתלה בחולה מיאלופיברוזיס אחד לשנה.

בהיעדר טיפול, ביטויי המחלה מחריפים, הסיכון למוות גדול יותר ככל שביטויי המחלה חמורים יותר, החולים עם ביטויי המחלה הקשים מצויים בסיכון למוות תוך פחות משנתיים מהאבחנה.

התרופה החדשה 'JAKAVI' מבית נוברטיס אונקולוגיה היא הראשונה והיחידה המאושרת על-ידי ה-FDA (מינהל המזון והתרופות האמריקני) וכעת גם על-ידי ה-EMEA באירופה והנותנת מענה טיפולי למחלה. התרופה עדיין איננה מאושרת בישראל. הטיפול מנטרל את מעבר האותות השגויים אל תאי מח העצם ומונע מהם להפריע לפעילות ייצור תאי הדם התקינים.

הטיפול ב-'JAKAVI', תרופה המעכבת את המוטציות בגן ה-JAK 1&2, הוא טיפול פומי שהוא הראשון מסוגו המעכב (JAK (JAK Inhibitor המאושר לראשונה לאינדיקציה כלשהי.

אישור ה-EMEA מתבסס על ממצאי שני מחקרים קליניים חדשים שבוצעו בארה"ב ובאירופה, שמצאו כי לטיפול בתרופה 'JAKAVI' יתרון משמעותי בטיפול בהקטנת הטחול ובהפחתת הסימפטומים הקשים של המחלה על פני טיפול בפלצבו או טיפולים תומכים קיימים. בשני המחקרים, שפורסמו ב-New England Journal of Medicine במרס 2012 נמצא כי 'JAKAVI' יעילה בקרב 50% מהחולים להורדת גודל הטחול בחולים בכ-35% והחשוב מכל - ירידה משמעותית במעבר למצב האקוטי של המחלה. במחקר שנערך בארה"ב נמצא אף כי ל-'JAKAVI' יתרון משמעותי בשרידות כללית בחיי החולים.

בשורה של ממש

החולים נחלקים למספר קבוצות סיכון, בהתבסס על מספר קריטריונים: גיל, חומרת האנמיה, חומרת הסימפטומים של המחלה וקריטריונים נוספים הנקבעים בהתאם לתוצאות בדיקות דם ומח עצם של החולים. על-פי קריטריונים אלו נקבעת הפרוגנוזה: מחלה בסיכון גבוה - אורך ההישרדות של חולים אלו עומד על עד שנתיים; מחלה בסיכון נמוך - הישרדות של עד עשר שנים; מחלה בסיכון בינוני, בה משך ההישרדות של החולים נע בין שנתיים לעשר שנים. באחוז גבוה מהחולים בכל קבוצות הסיכון הטחול מוגדל באופן משמעותי, כך שהסימפטומים מגבילים ופוגעים משמעותית באיכות החיים של החולים עד לכדי ריתוק למיטה של אחוז ניכר מהחולים.

לדברי ד"ר ישראל גביש, המטולוג בבית חולים העמק: "בעבר החולים במיאלופיברוזיס קיבלו טיפול להקלת הסימפטומים, אשר אלו לא שינו את מהלך המחלה, בשלביה המתקדמים, שביטוייה הם תופעות סיסטמיות קשות כגון: ירידה בתיאבון ובמשקל, הזעות ליליות, חום, התעייפות מוקדמת במאמצים רגילים ודיכאון. הסימפטומים החמורים ביותר של המחלה נקשרים להגדלה ניכרת של הטחול. הגדלה ניכרת שלוחצת על איברי מערכת העיכול - קיבה, מעי גס ועלולה להפריע להתפשטות הסרעפת וכך להחמיר תחושת קוצר נשימה.

"האפשרות היחידה להשיג ריפוי מלא שעמדה בפני חולים אלו עד כה היא השתלת מח עצם מתורם. עם זאת, ככל שגיל המטופל גבוה יותר סיכויי הצלחה של השתלת מח עצם מתורם פוחתים. חולים אלו נותרו ללא מענה ולא יכלו לנהל שגרת חיים תקינה. הטיפול החדש מהווה בשורה של ממש עבור החולים, כיוון שהוא מאפשר להם לחזור ולנהל חיים נורמליים, לצד עצירת התקדמות המחלה".