תרופה למחלת גושה זכתה למעמד של תרופת יתום

חברת פרוטליקס ביות'רפיוטיקס (NYSE Amex: PLX) הודיעה אמש (ד', 13.1.10) שהוועדה למוצרי יתום רפואיים (COMP) של רשות התרופות הרגולטורית האירופית, ה-EMA, המליצה לאחר שעברה על כל הנתונים הרפואיים הרלוונטיים, להעניק לטליגלוצראז אלפא מעמד של תרופת יתום.

טליגלוצראז אלפא הוא אנזים גלוקוצרברוזידאז, המבוסס על טכנולוגיה ייחודית שפותחה על-ידי החברה לייצור חלבונים רקומביננטיים על בסיס תרביות תאי צמח ומיועד לטיפול במחלת הגושה.

מעמד תרופת יתום מוענק באירופה למוצרים רפואיים המיועדים לאבחון, למניעה ולטיפול במחלות מסכנות חיים ומצבים רפואיים חמורים מאוד, המשפיעים על לא יותר מ-5 מתוך 10,000 איש באיחוד האירופי. מעמד תרופת יתום מוענק בדרך-כלל לתרופות המיועדות לטפל במצבים רפואיים שאין להם טיפול בשלב זה, או לתרופות המתעתדות לתת יתרון טיפולי משמעותי בחולים לעומת המוצר הקיים כיום.

הענקת מעמד של תרופת יתום על-ידי ה-EMA, מאפשרת לפרוטליקס הליך מרכזי ויחיד לקבלת אישור שיווק לטליגלוצראז אלפא, שיהיה כאמור תקף בכל המדינות החברות באיחוד האירופי. כמו-כן, החברה עשויה ליהנות ממספר תמריצים נוספים כגון עזרה בפרוטוקול, הפחתה בעלויות הרישום וכן האפשרות למענקים ותמריצים התומכים במחקר ופיתוח הקשורים למעמד תרופת היתום.

"זהו צעד חשוב במסגרת האסטרטגיה שלנו למסחור טליגלוצראז אלפא", ציינה ד"ר עינת בריל אלמון, סמנכ"ל בכירה, פיתוח מוצרים בפרוטליקס. "אנו מתעתדים להגיש בקשה לאישור שיווק התרופה לרשות האירופית -EMA בחודשים הקרובים".

חברת פרוטליקס דיווחה במהלך אוקטובר 2009 על תוצאות חיוביות (Top- Line results) בניסוי המרכזי שלב 3 בתרופת ה-aliglucerase alfa. התוצאות המלאות ידווחו ויוצגו במסגרת הכינוס השנתי למחלות ליזוזומאליות - Symposium 2010 WORLD שיתקיים במיאמי, פלורידה בתאריכים 12-10 בפברואר 2010.

כמו-כן, בדצמבר 2009 השלימה חברת פרוטליקס את הגשת הבקשה לרישום תרופה חדשה (NDA) עבור תרופת הטליגלוצראז אלפא ל-FDA.

במהלך חודש נובמבר 2009 חתמה חברת פרוטליקס על הסכם מסחור ושיווק התרופה עם חברת פייזר, אשר במסגרתו פרוטליקס העניקה לפייזר זכויות בלעדיות לפיתוח ולמסחור טליגלוצראז אלפא ברחבי העולם לטיפול בחולי גושה, פרט לישראל. פרוטליקס הותירה בידיה את הזכויות לפיתוח ולמסחור טליגלוצראז אלפא בישראל.