הצלחה בניסוי קליני בפגיעות שרירים

חברת הביו-רפואה פלוריסטם דיווחה היום (ג', 21.1.14) על תוצאות יעילות סופיות ותוצאות בטיחות לאחר שישה חודשי מעקב, בניסוי הקליני שלב 1-2 לבדיקת יעילות ובטיחות תאי הגזע מהשליה (PAD-PLX) לטיפול בפגיעות שרירים.

מתוצאות הניסוי עולה כי התאים של פלוריסטם בטוחים לשימוש ואף יעילים באופן מובהק סטטיסטית לפי הקריטריונים שהוגדרו בפרוטוקול הניסוי עבור חולים שסובלים מפגיעה בשריר העכוז כתוצאה מניתוח להחלפת מפרק ירך.

חולים שטופלו בתאי הגזע מהשליה של פלוריסטם הראו שיפור משמעותי, מובהק סטיטסטית בשיפור הכוח המופעל על-ידי שריר העכוז לעומת קבוצת הביקורת שקיבלה תרופת דמה (פלצבו). התוצאות מעידות על כך שהתאים של פלוריסטם עשויים להיות יעילים לטיפול בפגיעות ברקמות רכות כגון שרירים או גידים שנפגעו מניתוח או מפציעות אורתופדיות.

אודות הניסוי

הניסוי הקליני שלב 1-2 נערך במרפאה האורתופדית בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת הצ'ריטה בברלין. הטיפול בחולים בקבוצות הניסוי נעשה באופן אקראי, בסמיות כפולה, מלווה בקבוצת ביקורת. המחקר נערך ונעשה תחת הפיקוח של רשות הבריאות בגרמניה - מכון פול ארליך (PEI). השריר הפגוע שנבדק הינו שריר העכוז שעבר חיתוך אורכי על-מנת לאפשר החלפה מלאה של מפרק הירך. החלמת השריר לאחר הניתוח הינה חיונית ליציבות המפרק ותפקודו.

20 החולים שהשתתפו בניסוי חולקו באופן אקראי לשלוש קבוצות, כאשר כל אחד מהחולים קיבל זריקה לשריר העכוז שנפגע במהלך הניתוח. קבוצה ראשונה טופלה במינון של 150 מיליון תאי PLX-PAD במנה, קבוצה שנייה ב-300 מיליון תאי PLX-PAD למנה וקבוצה שלישית טופלה בתרופת דמה (פלצבו).

תוצאות הניסוי

בטיחות: התוצאות תאמו באופן חד-משמעי את מדד הבטיחות הראשוני שהוגדר, כאשר לא נרשמו תגובות שליליות משמעותיות לתאים בשני המינונים שניתנו. מהמחקר עולה כי התאים בטוחים ומתקבלים היטב אצל החולים.

יעילות: מדד היעילות העיקרי של הניסוי בחן את השינוי בכוח הכיווץ של שריר העכוז בתום ששת חודשי המעקב לאחר הניתוח לעומת נקודת ההתחלה לפני הניתוח. יעילות התאים נצפתה בשתי הקבוצות שטופלו בתאי הגזע מהשליה, כאשר הקבוצה שקיבלה את המינון הנמוך יותר (150 מיליון תאים במנה) הראתה שיפור מובהק סטטיסטית של 500% לעומת קבוצת הביקורת שקיבלה פלצבו (p=0.0067). זאת לפי מבחן יחידות ניוטון בו משתמשים כדי לבחון את מידת השינוי ביכולת הכיווץ המקסימלית של השריר. החולים שטופלו במינון של 300 מיליון תאים למנה הראו אף הם שיפור של יותר מ-300% על פני קבוצת הביקורת (p=0.18).

ניתוח של נקודות היעילות המשניות של הניסוי, שכללו הדמיית תהודה מגנטית (MRI) של מבנה מיקרוסקופי ומקרוסקופי של שרירי העכוז, הציג עלייה בנפח השריר בקרב חולים שטופלו בתאים של פלוריסטם, בהתאמה למדד היעילות העיקרי.

התאים של פלוריסטם הראו שיפור בשתי קבוצות החולים שקיבלו את התאים, כאשר הקבוצה שקיבלה מינון של 150 מיליון תאים במנה הראתה שיפור מובהק סטטיסטית לעומת קבוצת הביקורת. בקרב חולים אלה נרשמה עלייה של 300% בנפח השריר לעומת קבוצת הביקורת (p=0.004). בקבוצת החולים שקיבלה את המינון הגבוה יותר נרשם שיפור של 150% בנפח השריר לעומת קבוצת הביקורת (p=0.19). הנתונים המלאים, שכוללים את תוצאות הביופסיה ובדיקות תפקוד נוספות של השריר יוצגו בכנס רפואי עם השלמת ניתוח הנתונים.

הרופא הבכיר של המחקר, ד"ר טוביאס וינקלר מהמרכז לניתוח השלד והשרירים על שם יוליוס וולף של הצ'אריטה בברלין: "אני מתרשם מעוצמת השיפור בתפקוד השריר לאחר הטיפול בתאי PLX והוכחת פרופיל הבטיחות של התאים. הגידול בנפח השריר בהתאמה לשיפור בכוח השריר עשוי להסביר את מנגנון הפעולה של התאים".

זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם: "מדובר בניסוי חשוב, לא רק עבור פלוריסטם אלא לתעשיית תאי הגזע בכלל. המחקר מאשרר את הנתונים הפרה-קליניים שבידינו, לפיהם תאי הגזע מהשליה יכולים להיות יעילים לטיפול בפגיעות שרירים. אנו מאוד מעודדים מכך שהניסוי הוכיח כי תאי ה-PLX משפרים משמעותית את תפקוד השריר במדד היעילות העיקרי בצורה מובהקת סטיטסטית. התוצאות שהתקבלו תואמות את ההבנה שלנו אודות מנגנון הפעולה של תאי ה-PLX. בהתבסס על תוצאות אלה, אנו מתכוונים להתקדם עם יישום האסטרטגיה שלנו לשימוש בתאי הגזע מהשליה באינדיקציות אורתופדיות ולטיפול בפגיעות שרירים".